2023年11月16日，Vertex和CRISPR Therapeutics共同宣布，英國MHRA有條件批準CASGEVY?（原Exa-cel）上市，用于治療鐮狀細胞病（SCD）和輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）。這是全球首款獲批上市的CRISPR基因編輯療法。

        此次獲批的CASGEVY通過對患者自身的造血干細胞在體外進行基因編輯，使得分化的紅細胞能夠產生高水平的胎兒血紅蛋白（HbF）。HbF是攜帶氧氣的血紅蛋白，在胎兒發(fā)育期間天然存在，在出生后轉變?yōu)槌扇诵问降难t蛋白，HbF水平的升高能夠減少或消除SCD患者的疼痛和血管閉塞性危象 (VOC)，并緩解TDT患者的輸血需求。在3期臨床CLIMB-121中，接受評估的29名SCD患者中有28名在治療后12個月內沒有出現(xiàn)其疾病特有的嚴重疼痛；在3期臨床CLIMB-111研究中，接受評估的42名TDT患者中有29名在給藥后至少12個月內不需要輸血。CASGEVY的兩項適應癥在美國的PDUFA date分別為2023年12月8日（SCD）和2024年3月30日（TDT）。早在英國還是歐盟成員國時，藍鳥公司的Zynteglo就曾在歐盟獲得了治療 β 地中海貧血的授權，但由于定價糾紛，Zynteglo已經撤出歐盟市場，也未在英國上市。Zynteglo是一種采用了慢病毒載體的基因療法。Zynteglo在美國的定價為280萬美元。目前CASGEVY的定價尚未公布，此前分析師預測該產品定價將大于200萬美元。根據(jù)Vertex和CRISPR的估計，英國大約有2000名患者可以接受該產品治療。